Bimba di Napoli salvata grazie al farmaco più costoso al mondo

Bimba di Napoli salvata grazie al farmaco più costoso al mondo

La piccola è affetta da una malattia genetica neuromuscolare, l'atrofia muscolare spinale (Sma) di Tipo 1.

Una bambina di meno di 6 mesi, affetta da Atrofia Muscolare Spinale (SMA), è stata sottoposta, all'ospedale Santobono di Napoli, ad una terapia genica innovativa, approvata ed autorizzata in Europa solo lo scorso maggio ed in Italia solo a novembre. Grazie al farmaco, si ottiene la completa regressione della malattia, e la conseguente correzione del difetto genetico.

Il successo principale resta però dei medici, ai quali rivolge il suo pensiero Luigi Russo, il papà di Sofia, che nei giorni scorsi, dopo una settimana di monitoraggio per valutare eventuali effetti collaterali, è stata dimessa ed è tornata a casa.

Il destino della piccola Sofia però è cambiato grazie a un farmaco innovativo somministratole al Santobono di Napoli. La sua azione è quella di correggere il problema genetico, utilizzando un vettore virale per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale e permettendo così la produzione della proteina Smn.

Una battaglia "vinta grazie alla ferrea volontà del nostro dr. Antonio Varone e di tutta l'equipe dell'UOC di Neurologia da lui diretta, al prezioso sostegno del commissario straordinario dell'azienda ospedaliera, Anna Maria Minicucci che ha creduto immediatamente in questo progetto ed alla Regione Campania!"

"Negli ultimi anni l'introduzione di terapie innovative - rileva Varone, primario della Neurologia - ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia, che rimane a oggi una tra le prime cause di mortalita' infantile". "All'inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. L'avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessita' di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l'implementazione di progetti di screening neonatale".

Applausi per la riuscita anche dal governatore della Regione Vincenzo De Luca che ha parlato di "un'altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della sanità campana". Un tunnel senza fine... La bambina è in cura all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli. "Un ringraziamento - conclude - anche tutti gli infermieri del reparto neurologia". "Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto", si legge nel post di De Luca. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia.