Nuova terapia genica, rende la vista a due bambini ciechi

Nuova terapia genica, rende la vista a due bambini ciechi

La malattia in questione è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65: la terapia genica utilizzata all'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva, come è accaduto nel caso dei due piccoli pazienti, che sono riusciti a recuperare una ottima funzionalità della vista.

I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata "Luxturna", sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell'ateneo: a riportarlo è anche Tgcom24. "Dopo la terapia il bambino ha già recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da solo, correre e giocare a pallone". Le distrofie retiniche ereditarie sono un gruppo di malattie che colpiscono l'occhio. La copia del gene RP65 è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.

I due ragazzini erano affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria.

Napoli - Due bambini di 8 anni 9 anni ciechi dalla nascita riacquistano la vista grazie alla terapia genica.

Il potenziale della terapia genica è di enorme portata poiché potrebbe rappresentare una cura definitiva per tutta una serie di gravissime malattie per cui oggi non esistono valide opzioni terapeutiche o che richiedono terapie croniche.

"Alla Vanvitelli - ha continuato Luccini - abbiamo trovato collaborazione assoluta e grandissima umanità, è stata una esperienza meravigliosa".