"Bimbi bolla": via libera alla terapia con le staminali

Si tratta di una malattia piuttosto rara che stando a quanto emerso dalle stime sembra che colpisce ogni anno 15 bambini europei, compromettendo a tal punto le loro difese naturali da rendere il piccolo organismo praticamente incapace di proteggersi dalle infezioni più comuni.Buone notizie dunque per questi bambini affetti da questa rara malattia che potranno a partire da quest'anno aspirare ad una vita migliore.

Questo fino a una quindicina di anni fa, quando all'ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria.

È la prima terapia genica a base di cellule staminali approvata al mondo. De Vincenti ha poi voluto rimarcare gli sforzi e i progressi dell'Italia nel settore scientifico: "Quello che si celebra oggi non è un successo isolato: l'Italia sta producendo successi importanti in ricerca e sanità".

La nuova terapia è stata presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri nell'ambito dell'incontro 'Strimvelis: cronaca di un primato italiano. Questi 5 bambini, così come altri 13, sono nati la prima volta con un gene 'sbagliato', causa di una malattia dal nome lunghissimo: immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi, sintetizzata nell'acronimo ADA-SCID e meglio conosciuta come sindrome dei bambini bolla. Strimvelis porta 3 firme.

"L'ADA-SCID è la prima delle malattie frutto dell'alleanza strategica tra Fondazione Telethon, ospedale San Raffaele e Gsk", ha spiegato Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica. Da oggi la terapia sperimentale è diventata un farmaco accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno.

L'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni. I risultati completi dell'analisi sono stati pubblicati anche sulla rivista scientifica BLOOD e sono riportati in una scheda di approfondimento a questo comunicato. I neonati affetti dalla malattia sono perfettamente normali al momento della nascita ma, passati i primi mesi di vita in cui sono protetti dagli anticorpi della mamma, cominciano ad ammalarsi di infezioni da cui non recuperano. Quelle di Fondazione Telethon, dell'Ospedale San Raffaele e di GSK, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l'obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di sette terapie per altrettante patologie rare.